Opaganib 已获得 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗神经母细胞瘤患者，神经母细胞瘤是一种源自神经母细胞（未成熟神经嵴细胞）的儿科恶性肿瘤。

opaganib 获批用于治疗神经母细胞瘤，该孤儿药资格将提供 7 年的市场独占期。这还会带来其他好处，包括加快开发和审查时间、潜在的补助金和可能的税收抵免。

“继之前获得胆管癌孤儿药资格认定之后，RedHill 很荣幸再次获得肿瘤孤儿药资格认定。神经母细胞瘤是最常见的婴儿恶性肿瘤，迫切需要新的治疗选择，此次获得该资格认定增强了 opaganib 作为新型肿瘤药物的潜力。”

神经母细胞瘤是儿童中最常见的颅外实体肿瘤，约占儿童癌症相关死亡的 15%。虽然它通常影响 5 岁或以下的儿童，但也可能发生在年龄较大的儿童中。美国每年约有 650 例神经母细胞瘤新病例被诊断出来，一般治疗策略包括手术、化疗、放射治疗，有时还包括靶向治疗或免疫治疗。

Opaganib 是一种专有、研究性、宿主导向且可能具有广泛作用的药物。该同类首创药物采用口服给药，是一种具有抗癌、抗炎和抗病毒活性的鞘氨醇激酶 2 选择性抑制剂。临床前研究表明，opaganib 在治疗肾纤维化方面取得了积极成果。它还显示出针对多种肿瘤、放射防护、病毒、炎症和胃肠道适应症的潜在能力。

该药物目前正在开发用于治疗多种疾病，包括肥胖相关综合征、前列腺癌、胆管癌、胃肠道急性放射综合征、芥子气暴露、新冠肺炎、埃博拉等。

Opaganib 已在晚期胆管癌和前列腺癌中开展研究。Opaganib 在晚期、不可切除胆管癌患者中开展的 2a 期临床研究 (NCT03377179) 使其获得了 FDA 颁发的首个孤儿药资格。

一项由研究者发起的 2 期研究 (NCT04207255) 也已完成招募，该研究评估了奥帕加尼对前列腺癌患者的疗效。南卡罗来纳医科大学霍林斯癌症中心和埃默里大学正在对这项研究的患者进行随访。

1 期放化疗研究方案也已准备好提交 FDA 新药临床试验申请。

“Opaganib 具有广泛的肿瘤学潜力，在前列腺癌和胆管癌等实体肿瘤方面有良好的初步临床数据，以及来自美国政府支持和 Apogee 开展的一系列临床前研究的数据，这些研究涉及各种适应症，包括放射防护，以及与 RedHill 的 RHB-107 的联合使用。我们还认为这种效用延伸到 opaganib 在激素受体通路抑制疗法中具有增敏作用的潜力，公司预计将在计划中的外部资助的 2 期研究中对此进行测试。”